Le deuxième Plan Maladies rares enfin lancé
 

Les grandes lignes du deuxième Plan national maladies rares ont été dévoilées par La Secrétaire d'Etat à la Santé, Mme Nora Berra, et par la Ministre de l'Enseignemùent supérieur et de la Recherche, Mme Valérie Pécresse, le 28 Février, à l'occasion de la journée internationale des maladies rares.
Ce deuxième plan sera doté d'un peu plus de 180 Millions d'Euros pour la période 2011-2014, soit 86,4 Millions de plus que le précédent, afin de financer des mesures nouvelles, les autres actions étant reconduites.
Mme Berra a salué cette nouvelle étape dans la définition d'une politique de santé et de recherche ambitieuse, pour améliorer la qualité de vie des personnes touchées par ces maladies. Elle a été élaborée sur la base de "l'excellent rapport du Pr Gil Tchernia, et sur l'implication de tous les acteurs dans l'élaboration du Plan". Elle a souligné l'implication exemplaire des associations.

Ce Plan se décline en trois axes, 15 mesures et 47 actions.

Le premier axe, présenté par Mme Berra, vise à améliorer la qualité de la prise en charge du patient. Pour cela le dispositif des centres de référence et des centres de compétences, et leur évaluation, sera revu à la lumière de l'expérience, et son financement sera plus ciblé sur les actions menées. La production des protocoles nationaux de diagnostic et de soin sera accélérée. Des plateformes nationales de diagnostic biologique approfondi seront identifiées au niveau national, pour donner toute sa place à la biologie au coté de la clinique. La télémédecine sera développée pour permettre à chacun, quelque soit sa localisation sur le territoire, d'accéder à la meilleure expertise. La prise en charge médicamenteuse sera garantie pour les médicaments orphelins et pour les indications hors AMM, fréquentes dans les maladies rares. Une meilleure coordination médico-sociale sera organisée. Enfin Orphanet sera positionné comme un outil de référence pour l'information et la recherche. La mesure phare nouvelle est la création d'une banque de données maladies rares nationale qui a pour vocation de regrouper toutes les données cliniques disponibles quelque soit leur source. Elle sera dotée d'une vingtaine d'assistants de recherche clinique pour assurer la qualité des données.

Le deuxième axe concerne la Recherche. Mme Pécresse a rappelé les succès de la recherche en France et affirmé la volonté de passer à la vitesse supérieure en ce qui concerne les financements. Elle a rappelé le rôle clé de l'AFM et remercié les donateurs du Téléthon qui ont permis de co-financer de nombreux projets de recherche, ainsi que des infrastructures stratégiques. L'intention est de renforcer le partenariat entre les acteurs publiques, industriels et associatifs et mieux coordonner les financements de l'ANR et du PHRC pour un vrai continuum du laboratoire au chevet du malade. Pour se faire sera créée une Fondation de Coopération Scientifique (FCS) dotée d'1 Million d'Euros pour soutenir les efforts de séquençage. Le financement des projets par l'ANR sera, chaque année, d'au moins 10 Millions d'Euros. Si d'autres projets méritent d'être soutenus parce qu'ils sont excellents, ils le seront au delà de cette somme.
Par ailleurs des moyens exceptionnels prévus dans le cadre des investissements d'avenir iront aux maladies rares, tel le projet de cohorte RADICO du Pr Amsellem (10 Millions) et peut-être prochainement le démonstrateur pré-industriel de vectorologie clinique du Pr Philippe Moulier, l'infrastructure nationale de recherche proposée par le Pr Weissenbach, et l'Institut Hospitalier Universitaire du Pr Fischer (Necker).

Le troisième axe vise à amplifier les coopérations européennes et internationales, pour promouvoir le partage de l'expertise au niveau international, améliorer la capacité à conduire des essais cliniques multinationaux et améliorer l'accès au diagnostic, aux soins et à la prise en charge.

Pour garantir la bonne exécution du Plan, un Comité de Suivi et de Prospective va être mis en place. Il sera présidé par Mme Annie Podeur, directrice de la DGOS, aidée dans sa tâche par deux vice-présidentes, le Pr Sabine Sarnaki (Paris), pour les actions relevant de la santé, et le Pr Hélène Dollfus (Strasbourg) pour celles relevant de la recherche. L'implémentation du plan sera sous la responsabilité du Dr Alain Garcia, IGAS. Ce Comité aura aussi pour mission de prioriser les actions, de suivre leur implémentation et d'en proposer de nouvelles si nécessaire car le Plan doit vivre et ne pas être figé. Mme Berra a assuré que le Plan sera décliné dans les plans stratégiques des ARS.

Le Second Plan National Maladies Rares

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